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Die hohen Kosten und das Risiko eines Misserfolgs bei der Arzneimittelentwicklung bedeuten, dass Menschen mit seltenen Krankheiten häufig aus der medizinischen Forschung herausfallen. Die Pharmaindustrie ist zurückhaltend bei Investitionen in medizinische Behandlungen für kleinere Patientengruppen. Dies ist einer der Gründe, warum Dr. Tim Guilliams sich entschieden hat, an der Gründung von HealX mitzuwirken. Ziel dieses Start-up ist es, Patienten mit seltenen Krankheiten zu helfen.

Das in Großbritannien ansässige Start-up HealX nutzt künstliche Intelligenz (KI), um die Entdeckung und Entwicklung von Behandlungsmethoden für seltene Krankheiten zu beschleunigen. Es war ein Patient, der die Gründung des Unternehmens inspirierte, das heute fünfzig Mitarbeiter beschäftigt.

Laut ihrem Portfolio von neun Projekten für seltene Krankheiten ist es HealX gelungen, neue Behandlsmethoden viel schneller und effektiver zu beforschen. Und das zu einem Bruchteil der Kosten traditioneller Methoden. Grund hierfür ist, dass bei der Arzneimittelentwicklung die KI-Technologie mit dem Wissen und der Erfahrung der Patienten kombiniert wird.

Innovation Origins sprach mit Dr. Tim Guilliams, CEO und Mitbegründer von HealX, über seine Motivation und seine Erfahrung im Bereich des Unternehmertums.

Dr. Tim Guilliams, CEO und Mitbegründer von Healx. ®Healx

Warum haben Sie sich für die Gründung von HealX entschieden?

“Mich hat immer die Idee begeistert, KI und maschinelles Lernen (ML) zu nutzen, um die Entdeckung und Entwicklung von Behandlungsmethoden für seltene Krankheiten zu beschleunigen. Deshalb habe ich zusammen mit Dr. David Brown, Miterfinder von Viagra und ehemaliger Global Head of Drug Discovery bei Roche, HealX gegründet. Dies geschah nach einem Treffen mit dem Vater zweier Kinder mit seltener Krankheit, Nick Sireau. Er versuchte, ein Medikament namens Nitisinon zur Behandlung seiner Kinder zu verwenden. Sie leiden an der sehr seltenen Krankheit Alkaptonurie (AKU). Damals wurde uns klar, wie groß der Bedarf an Medikamenten und medizinischer Behandlung für Patienten mit einer seltenen Krankheit ist.”

Können Sie uns etwas über die verwendete Technologie sagen?

“Healnet, unsere AI-basierte Medikamenten-Entwicklungs-Plattform, verwendet eine Kombination aus ML und Neurolinguistischem Programmieren (NLP), um Daten aus verschiedenen wissenschaftlichen Datenquellen zu extrahieren. Dazu gehören wissenschaftliche Literatur, Patente, klinische Studien, Krankheitssymptome und ähnliches. Auf diese Weise konnten wir eine sehr umfangreiche Wissensgrafik von Daten über seltene Krankheiten zusammenstellen. Wir verwenden dann eine Reihe von KI-Algorithmen, um die Beziehungen zwischen Medikamenten und Krankheiten zu bestimmen, die einen potenziellen therapeutischen Nutzen für die Patienten haben. Unser multidisziplinäres Team von Experten für seltene Krankheiten, Patientenverbänden und Arzneimittelforschern ist in diesem Prozess von entscheidender Bedeutung. Eine Art Nebenprodukt ist, dass wir oft neue biologische Mechanismen entdecken.”

Was unterscheidet HealX von vergleichbaren Start-ups?

“Was uns von anderen KI-Firmen im Bereich der Arzneimittelentwicklung unterscheidet, ist unsere Technologie und unser patientenorientierter Ansatz. Diese beiden Aspekte sind wirklich einzigartig bei HealX. Was unsere Technologie betrifft, so ist Healnet die einzige KI-Plattform, die speziell für die Entdeckung von Behandlungen für seltene Krankheiten entwickelt wurde. Sie verfügt über die weltweit vollständigste Wissensgrafik biomedizinischer Informationen über seltene Krankheiten. Damit ist sie die derzeit umfassendste KI-Plattform für Prognosen zur Behandlungen für seltene Krankheiten. Während die Technologie ein integraler Bestandteil unserer Arbeit ist, stehen die Patienten im Mittelpunkt unserer Arbeit. Schließlich sind sie die wahren Experten für seltene Krankheiten. Mit diesem patientenzentrierten Ansatz arbeiten wir mit Patientengruppen auf der ganzen Welt zusammen, um ihre dringendsten Probleme zu verstehen.”

Können Sie sich an den Moment erinnern, als Sie wussten, dass Sie etwas Besonderes in der Hand hatten?

“Ja, damals haben wir positive Ergebnisse aus den präklinischen Studien für unsere Behandlungen des X-Syndroms erhalten. Als die von unserer KI-Plattform ermittelten Behandlungen sich als wirksam erwiesen, war das für uns alle bei HealX ein ganz besonderer Moment… Wir wussten bereits, dass unsere Technologie funktioniert und konnten genau bestimmen, welche Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden müssen. Aber es war ein gutes Gefühl, sie dann im präklinischen Stadium validieren zu lassen. Und wir konnten zeigen, dass unsere Technologie funktioniert.”

Gab es Momente, an denen Sie aufgeben wollten?

“Nein. Wir bei HealX glauben, dass jeder Patient mit einer seltenen Krankheit eine medizinische Behandlung verdient. Wir sind ein Unternehmen mit einer Mission. Wir wollen die Technologie nutzen, um etwas Gutes in der  Gesellschaft zu bewirken. Das hat uns immer geholfen, das große Ganze im Auge zu behalten. In der Anfangsphase haben wir einige Investitionsangebote abgelehnt. Wir waren der Meinung, dass diese speziellen Investoren nicht unserer Mission entsprachen. Das hätte die Kontinuität des Unternehmens beeinträchtigen können. Aber wir hatten das Glück, die Unterstützung einer Reihe von fortschrittlichen Unternehmen wie Atomico, Balderton Capital und Intel Capital zu erhalten. Diese Investoren sind unserer Mission voll und ganz verpflichtet und helfen uns weiterhin, unser Wachstum zu beschleunigen und unseren Nutzen für die Patienten zu erhöhen. Wir alle sind unserer Mission verpflichtet, Patienten mit seltenen Krankheiten Zugang zu dringend benötigten Behandlungen zu verschaffen.”

Was können wir in Zukunft von HealX erwarten?

“Das kommende Jahr scheint für uns ein aufregendes Jahr zu werden. Wir wollen unser Portfolio von Projekten für seltene Krankheiten weiter ausbauen und noch mehr Therapien in die klinische Forschung bringen. In diesem Jahr wird unser Programm für das fragile X-Syndrom – die häufigste genetische Ursache von Autismus – ebenfalls in klinische Studien einbezogen. Mit diesen kritischen Studien, die in Zusammenarbeit mit der FRAXA-Forschungsstiftung durchgeführt werden, werden wir einige unserer KI-vorbereiteten Therapien testen.”

Was ist Ihr großes Ziel?

“Unsere letztendliche Vision ist es, schließlich das Stadium zu erreichen, in dem jeder der 400 Millionen Patienten mit seltenen Krankheiten weltweit Zugang zu den Behandlungen hat, die er zur Verbesserung seiner Lebensqualität benötigt.”

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