De hoge kosten van en het risico op mislukking bij het ontwikkelen van geneesmiddelen, betekent dat mensen met zeldzame ziekten vaak buiten de boot vallen in de medische wereld. De farmaceutische industrie investeert niet graag in medische behandelingen voor kleinere patiëntengroepen. Dit is een van de redenen waarom Dr. Tim Guilliams heeft besloten om mee te werken aan de oprichting van Helix. Deze start-up richt zich op het helpen van patiënten met zeldzame ziektes.

De in het Verenigd Koninkrijk gevestigde start-up Healx gebruikt Artificiële intelligentie (AI) om de ontdekking en ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten te versnellen. Het was één patiënt die inspireerde tot de oprichting van een onderneming waar nu vijftig mensen werken aan de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor zeldzame ziekten.

Met een portfolio van negen projecten voor zeldzame ziekten is Healx erin geslaagd om nieuwe behandelingen veel sneller en effectiever te voorspellen. En dat tegen een fractie van de kosten van traditionele methodes om medicijnen uit te vinden. Dat komt door AI-technologie te combineren met inzicht in de patiënt en expertise op het gebied van medicijnontdekking.

Innovation Origins sprak met Dr. Tim Guilliams, CEO en mede-oprichter van Healx, over zijn motivatie en zijn ervaring in het ondernemerschap.

Dr. Tim Guilliams, CEO and co-founder of Healx. ®Healx.

Waarom besloot u Healx op te richten?

“Ik ben altijd al gecharmeerd geweest van het idee om AI en machinaal leren (ML) te gebruiken om de ontdekking en ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame ziekten te versnellen. Daarom heb ik Healx opgericht samen met Dr. David Brown, de mede-uitvinder van Viagra en voormalig Global Head of Drug Discovery bij Roche. Dit volgde op een ontmoeting die we hadden met een ouder van een zeldzame ziekte, Nick Sireau. Hij probeerde een geneesmiddel genaamd Nitisinone opnieuw te gebruiken voor de behandeling van zijn kinderen. Zij lijden aan de zeer zeldzame ziekte alkaptonurie (AKU). Het was toen dat we ons realiseerden hoe groot de behoefte aan medicijnen en medische behandelingen is was voor patiënten met een zeldzame ziekte.”

Kunt u iets vertellen over de gebruikte technologie?

“Healnet, ons AI-gestuurd medicijn ontdekkingsplatform, gebruikt een combinatie van ML en natuurlijke taalverwerking (NLP) om gegevens uit verschillende wetenschappelijke databronnen te ontginnen. Het gaat daarbij onwetenschappelijke literatuur, patenten, klinische studies, ziektesymptomen en dergelijke. Op die manier wisten we een zeer uitgebreide kennisgrafiek van gegevens over zeldzame ziekten te samen te stellen. Vervolgens zetten we een reeks AI-algoritmen in om de relaties tussen geneesmiddelen en ziekten die potentieel therapeutisch voordeel opleveren, voor patiënten te bepalen. Ons multidisciplinaire team van deskundigen op het gebied van zeldzame ziekten, patiëntenverenigingen en wetenschappers op het gebied van geneesmiddelenonderzoek plaatsen daarbij kritische kanttekeningen. Als bijproduct van dit proces ontdekken we vaak ook nieuwe biologische mechanismen.”

Wat maakt Healx anders dan andere vergelijkbare start-ups?

“Wat ons onderscheidt van andere AI-bedrijven op het gebied van geneesmiddelen ontwikkeling is onze technologie en onze patiëntgerichte benadering. Die  twee aspecten zijn echt uniek voor Healx. Wat onze technologie betreft, is Healnet het enige AI-platform dat specifiek is ontworpen om behandelingen voor zeldzame ziekten te ontdekken. Het beschikt het over ‘s werelds meest complete kennisgrafiek van biomedische informatie over zeldzame ziekten. Dit maakt het tot het meest uitgebreide AI-platform dat momenteel bestaat voor de voorspelling van behandelingen van zeldzame ziekten. Hoewel technologie een integraal onderdeel is van ons werk, staan bij ons patiënten centraal. Zij zijn immers de echte experts op het gebied van zeldzame ziekten. Door deze patiëntgerichte aanpak werken we samen met patiëntengroepen over de hele wereld om hun meest urgente problemen te begrijpen. Door hen er vanaf het begin bij te betrekken, wordt ook de onderzoekslus voor ontdekkingen eerder gesloten.”

Kunt u zich het moment herinneren waarop u wist dat u iets bijzonders in handen had?

“Ja. Dat was het moment dat we positieve resultaten kregen van de pre-klinische studies voor onze  X-syndroombehandelingen. Toen bleek dat de behandelingen die ons AI-platform had voorspeld effectief waren, was dat voor ons allemaal bij Healx een heel speciaal moment.. We wisten al dat onze technologie werkte en konden nauwkeurig voorspellen dat de medicijnen opnieuw zouden worden gebruikt voor de behandeling van zeldzame ziekten Maar het was een fantastisch gevoel om ze te laten valideren in het pre-klinische stadium. En we konden zo aantonen dat onze techniek werkt.”

Heeft u er ooit aan gedacht om op te geven?

“Nee. Bij Healx geloven we dat elke patiënt met een zeldzame ziekte een medische behandeling verdient. Wij zijn een bedrijf met een missie. Wij willen met technologie de maatschappij positief beïnvloeden. Dat heeft ons altijd geholpen om het grotere geheel voor ogen te houden. In het beginstadium hebben we een paar investeringsaanbiedingen afgewezen. We vonden dat die specifieke investeerders niet overeen kwamen met onze missie. Dat had de continuïteit van het bedrijf kunnen beïnvloeden. Maar we hadden het geluk dat we de steun kregen van een aantal vooruitstrevende firma’s zoals Atomico, Balderton Capital en Intel Capital. Deze investeerders staan volledig achter onze missie en helpen ons onophoudelijk om onze groei te versnellen en onze impact op de patiënt te vergroten. We zetten ons allemaal in voor onze missie om patiënten met zeldzame ziekten toegang te geven tot  broodnodige behandelingen.”

Wat kunnen we in de toekomst van Healx verwachten?

“Het komende jaar lijkt een spannend jaar voor ons te worden. We willen onze portfolio van zeldzame ziekteprojecten verder ontwikkelen en nog meer therapieën aanbrengen voor klinisch onderzoek. Dit jaar zal ook ons programma voor het fragiele X-syndroom -de meest voorkomende genetische oorzaak van autisme- in klinische studies worden opgenomen. In deze cruciale onderzoeken, uitgevoerd in samenwerking met FRAXA Research Foundation, wordt een aantal van onze AI-voorbereide therapieën getest.”

Wat is uw uiteindelijke doel?

“Onze ultieme visie is om uiteindelijk het stadium te bereiken waarin elke van de 400 miljoen patiënten met een zeldzame ziekte wereldwijd toegang heeft tot de behandelingen die zij nodig hebben om hun kwaliteit van leven te verbeteren.”

Meer artikelen over start-ups leest u hier.