In de strijd tegen sommige vormen van bloed- en lymfekanker boeken artsen al geruime tijd aanzienlijke successen met een nieuwe vorm van immuuntherapie. Deze therapie is echter erg kostbaar. Fabrikanten rekenen een indrukwekkende 320.000 euro voor de productie van immuuncellen voor een enkele patiënt. Wetenschappers van het Duits Centrum voor Kankeronderzoek (DKFZ) hebben nu een methode gevonden om een cellulaire immuuntherapie te produceren voor ongeveer een tiende van deze prijs.
Voor deze therapie worden eerst de eigen afweercellen (T-cellen) van de patiënt uit het lichaam gehaald. Deze worden dan in het laboratorium uitgerust met het gen voor een speciaal receptoreiwit om de kwaadaardige leukemiecellen beter te kunnen aanvallen. Deze “chimeer antigeenreceptor” (CAR) herkent als doelstructuur een eiwitmolecuul dat door elke kankercel in bepaalde vormen van leukemie wordt gevormd, aldus de onderzoekers. Deze CAR T-cellen worden dan vermenigvuldigd en terug naar de patiënt gebracht. De resultaten van de therapie zijn tot nu toe “spectaculair”: twee jaar na de therapie leeft 40 tot 60 procent van de behandelde personen nog steeds zonder terugval.
Weinig fabrikanten
“CAR T-cell-therapie is nog steeds maar voor bepaalde kankerpatiënten mogelijk, maar er is hoop dat deze aanpak kan worden uitgebreid naar andere soorten kanker”, legt Michael Schlander, gezondheidseconoom bij het Duitse Centrum voor Kankeronderzoek, uit. “Er bestaat grote vrees dat onze gezondheidszorg niet meer in staat zal zijn deze kosten te dragen naarmate het aantal patiënten toeneemt.”
Tot nu toe hebben slechts twee grote farmaceutische bedrijven dergelijke CAR-T celproducten ontwikkeld, maar tal van onderzoeksinstellingen werken er nu aan. De DKFZ werkt ook aan de eigen productie van therapeutische cellen en heeft voor het eerst de kosten van de productie van CAR-T celtherapieën in detail uitgesplitst.
Deze volledige kostenberekening omvat de inrichting van een cleanroom, laboratoriummateriaal en -uitrusting en alle loon- en nevenkosten voor het speciaal opgeleide laboratoriumpersoneel. Omdat de berekende kosten sterk afhankelijk waren van de capaciteitsbenutting van het volledig geautomatiseerde productiesysteem, baseerden de onderzoekers hun berekeningen op verschillende scenario’s. Deze omvatten een maximale jaarlijkse capaciteitsbenutting van de apparatuur met 18 CAR-T celproducten.
Kostenbesparing en voordelen voor patiënten
Uiteindelijk concludeerden de onderzoekers dat de productie van een CAR-T celproduct in het DKFZ voor één patiënt minder dan 60.000 euro zou kosten. Dit in tegenstelling tot de huidige 320.000 euro. “Dit zou slechts ongeveer een vijfde zijn van de prijs die bedrijven in rekening brengen. En onze kosten kunnen aanzienlijk verder worden verlaagd”, benadrukt Michael Schlander. De grootste verdere besparingen kunnen worden gerealiseerd als meerdere van de geautomatiseerde productieapparaten tegelijkertijd worden bediend. Een alternatieve methode om de genen voor de chimerische receptor over te dragen zou de productiekosten verder kunnen verlagen tot ongeveer 33.000 euro ofwel een tiende van de huidige commerciële prijs, aldus de wetenschappers.
Naast de onmiddellijke kostenbesparing zou de gedecentraliseerde productie van CAR-T cellen ook een enorm voordeel opleveren voor de patiënten. “Door de tijd die nodig is voor het verzenden van het bloed van de patiënt en de afgewerkte celtherapie te elimineren, kunnen we de behandeling binnen 12 tot 14 dagen beschikbaar stellen”, aldus immunoloog Stefan Eichmüller. “Een aanzienlijke verkorting van de wachttijd van drie tot vier weken die gepaard gaat met in de handel verkrijgbare producten. Patiënten zouden dan minder chemotherapie nodig hebben en zouden minder lang in het ziekenhuis moeten blijven – wat tot verdere kostenbesparingen zou leiden.”
Eventuele kosten voor licentievergoedingen zijn in de kostenberekening van de DKFZ niet meegenomen. Schlander en Eichmüller hopen dat hun huidige studie de productiebedrijven kan overtuigen om “hun huidige prijzen voor CAR-T celtherapieën te heroverwegen”.
hoofdfoto: DKFZ-medewerkers tellen de CAR-T-cellen af onder cleanroomcondities Bron: Stefan Eichmüller/DKFZ