Eén op de 50.000 pasgeborenen lijdt aan congenitale hyperinsulinisme (CHI). Dit is een genetische aandoening waarbij de insulinecellen van de alvleesklier, bètacellen genaamd, te veel insuline afscheiden. Een overschot aan insuline veroorzaakt een laag bloedsuikergehalte (hypoglykemie); dat kan gevaarlijk zijn, omdat de hersenen een constante bron van suiker nodig hebben. Als dat niet het geval is, kan dit leiden tot aanvallen, hersenbeschadiging en zelfs de dood. Laserlichttherapie is een nieuw mogelijk zorgpad.
Waarom dit belangrijk is:
Omgaan met hyperinsulinisme is een zware last voor ouders en kennissen van baby’s die lijden aan deze ziekte, die kan leiden tot blijvende hersenbeschadiging. Lichttherapie kan mogelijk helpen bij de behandeling van deze ziekte.
Het Radboud Universitair Medisch Centrum (RUMC) leidt een internationaal consortium dat werkt aan het LightCure project, dat als doel heeft een nieuwe behandeling voor CHI te ontwikkelen met behulp van laserlichttherapie. Tot op heden is de behandeling van CHI voornamelijk gericht op het beheersen van lage glucosespiegels, die ernstige bijwerkingen kunnen hebben en de onderliggende oorzaak van de aandoening niet aanpakken.
Er zijn twee vormen van CHI, focaal en diffuus. Artsen kunnen de focale variant behandelen door het aangetaste deel van de alvleesklier operatief te verwijderen. De diffuse vorm is echter complexer en tast de hele alvleesklier aan. Tot nu toe was de enige behandelingsoptie een bijna volledige pancreatectomie, die het risico met zich meebrengt dat er diabetes wordt veroorzaakt en dat de bloedglucosespiegels levenslang moeten worden gecontroleerd.
Selectieve tracer
LightCure, dat gefinancierd wordt door een subsidie van €8 miljoen, richt zich met name op de diffuse vorm van CHI. De kern van de innovatie ligt in een tracer, bedacht door professor Martin Gotthardt, die zich richt op deze bètacellen. Deze tracer, een klein eiwit met de naam exendin, bindt zich selectief aan de bètacellen. Het doel van het project is om deze tracer te koppelen aan een lichtgevoelige stof, waardoor bètacellen gericht kunnen worden behandeld wanneer ze worden geactiveerd door laserlicht. De aanpak belooft een belangrijke verandering ten opzichte van traditionele geneesmiddelentherapieën, omdat het een behandeling biedt die niet biologisch actief is totdat deze wordt belicht.
Paradigmaverschuiving
Het LightCure project vertegenwoordigt een paradigmaverschuiving in de behandeling van CHI. Door gebruik te maken van de eigenschappen van laserlicht, dat ongeveer een centimeter diep in menselijk weefsel kan doordringen, kan de behandeling de slecht functionerende bètacellen bereiken en aanpakken. Deze specificiteit is cruciaal, omdat het de impact op gezonde cellen minimaliseert en het risico op bijwerkingen vermindert, die meestal geassocieerd worden met meer systemische behandelingen.
Voordat deze therapie wordt toegepast op kinderen, zal het consortium zich in eerste instantie richten op de behandeling van insulinomen bij volwassenen. Insulinomen zijn tumoren die, net als CHI, een overproductie van insuline veroorzaken. De succesvolle behandeling van insulinomen zal de weg vrijmaken voor het toepassen van de therapie op baby’s met CHI. Het proces vereist precisie, omdat endoscopische instrumenten waarschijnlijk moeten worden aangepast om ervoor te zorgen dat het laserlicht effectief in de alvleesklier kan worden ingebracht.
De impact op gezinnen en toekomstige toepassingen
CHI is niet alleen een medische uitdaging, maar ook een aanzienlijke psychologische en sociale last voor de getroffen families. Het LightCure consortium, waar Congenital Hyperinsulinism International, een patiëntenvereniging, deel van uitmaakt, erkent het belang van het aanpakken van de psychosociale gevolgen van de ziekte. Ze zetten zich in om de last van de ziekte voor patiënten en families te verminderen, wat vaak constante waakzaamheid met zich meebrengt om de glucosespiegels te beheren en hypoglykemische episodes te voorkomen.
De implicaties van LightCure reiken verder dan CHI. Professor Gotthardt merkt op dat het platform dat voor deze behandeling is ontwikkeld, kan worden aangepast voor verschillende andere aandoeningen. Door de stoffen te veranderen die zich selectief binden aan de doelcellen, kan deze behandelmethode mogelijk worden toegepast op een groot aantal ziekten, wat een belangrijke stap voorwaarts betekent in de precisiegeneeskunde.
Eerder onderzoek naar lichttherapie
Hoewel de toepassing van lichttherapie bij de behandeling van CHI nieuw is, is het concept van het gebruik van licht om lichaamsfuncties te beïnvloeden niet helemaal nieuw. Onderzoek heeft aangetoond dat lichttherapie positieve effecten kan hebben op de stemming en insulinegevoeligheid bij patiënten met diabetes type 2 en depressie. Hoewel het onderzoek niet direct correleert met de behandeling van CHI, biedt het wel een basis om te begrijpen hoe licht insuline-gerelateerde processen in het lichaam kan beïnvloeden.
